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Bone marrow harvesting from paediatric patients undergoing haematopoietic stem cell gene therapy
2019-01-01 Tucci, F.; Frittoli, M.; Barzaghi, F.; Calbi, V.; Migliavacca, M.; Ferrua, F.; Fumagalli, F.; Lorioli, L.; Castagnaro, L.; Facchini, M.; Fossati, C.; Zancan, S.; Massariello, P.; Manfredini, M.; Consiglieri, G.; Canarutto, D.; Recupero, S.; Calzatini, F.; Casiraghi, M.; Darin, S.; Antonioli, G.; Miniero, R.; Fiori, R.; Silvani, P.; Zambelli, M.; Marktel, S.; Gattillo, S.; Milani, R.; Santoleri, L.; Ciceri, F.; Biffi, A.; Cicalese, M. P.; Bernardo, M. E.; Aiuti, A.
Urogenital Abnormalities in Adenosine Deaminase Deficiency
2020-01-01 Pajno, R.; Pacillo, L.; Recupero, S.; Cicalese, M. P.; Ferrua, F.; Barzaghi, F.; Ricci, S.; Marzollo, A.; Pecorelli, S.; Azzari, C.; Finocchi, A.; Cancrini, C.; Di Matteo, G.; Russo, G.; Alfano, M.; Lesma, A.; Salonia, A.; Adams, S.; Booth, C.; Aiuti, A.
Metachromatic leukodystrophy: A single-center longitudinal study of 45 patients
2021-01-01 Fumagalli, F.; Zambon, A. A.; Rancoita, P. M. V.; Baldoli, C.; Canale, S.; Spiga, I.; Medaglini, S.; Penati, R.; Facchini, M.; Ciotti, F.; Sarzana, M.; Lorioli, L.; Cesani, M.; Natali Sora, M. G.; Del Carro, U.; Cugnata, F.; Antonioli, G.; Recupero, S.; Calbi, V.; Di Serio, C.; Aiuti, A.; Biffi, A.; Sessa, M.
Lentiviral haematopoietic stem-cell gene therapy for early-onset metachromatic leukodystrophy: long-term results from a non-randomised, open-label, phase 1/2 trial and expanded access
2022-01-01 Fumagalli, Francesca; Calbi, Valeria; Natali Sora, Maria Grazia; Sessa, Maria; Baldoli, Cristina; Rancoita, Paola Maria V; Ciotti, Francesca; Sarzana, Marina; Fraschini, Maddalena; Zambon, Alberto Andrea; Acquati, Serena; Redaelli, Daniela; Attanasio, Vanessa; Miglietta, Simona; De Mattia, Fabiola; Barzaghi, Federica; Ferrua, Francesca; Migliavacca, Maddalena; Tucci, Francesca; Gallo, Vera; Del Carro, Ubaldo; Canale, Sabrina; Spiga, Ivana; Lorioli, Laura; Recupero, Salvatore; Fratini, Elena Sophia; Morena, Francesco; Silvani, Paolo; Calvi, Maria Rosa; Facchini, Marcella; Locatelli, Sara; Corti, Ambra; Zancan, Stefano; Antonioli, Gigliola; Farinelli, Giada; Gabaldo, Michela; Garcia-Segovia, Jesus; Schwab, Laetitia C; Downey, Gerald F; Filippi, Massimo; Cicalese, Maria Pia; Martino, Sabata; Di Serio, Clelia; Ciceri, Fabio; Bernardo, Maria Ester; Naldini, Luigi; Biffi, Alessandra; Aiuti, Alessandro
Long-term and real-world safety and efficacy of retroviral gene therapy for adenosine deaminase deficiency
2024-01-01 Migliavacca, M.; Barzaghi, F.; Fossati, C.; Rancoita, P. M. V.; Gabaldo, M.; Dionisio, F.; Giannelli, S.; Salerio, F. A.; Ferrua, F.; Tucci, F.; Calbi, V.; Gallo, V.; Recupero, S.; Consiglieri, G.; Pajno, R.; Sambuco, M.; Priolo, A.; Ferri, C.; Garella, V.; Monti, I.; Silvani, P.; Darin, S.; Casiraghi, M.; Corti, A.; Zancan, S.; Levi, M.; Cesana, D.; Carlucci, F.; Pituch-Noworolska, A.; Abdelaziz, D.; Baumann, U.; Finocchi, A.; Cancrini, C.; Ladogana, S.; Meinhardt, A.; Meyts, I.; Montin, D.; Notarangelo, L. D.; Porta, F.; Pasquet, M.; Speckmann, C.; Stepensky, P.; Tommasini, A.; Rabusin, M.; Karakas, Z.; Galicchio, M.; Leonardi, L.; Duse, M.; Guner, S. N.; Di Serio, C.; Ciceri, F.; Bernardo, M. E.; Aiuti, A.; Cicalese, M. P.
Early skeletal outcomes after hematopoietic stem and progenitor cell gene therapy for Hurler syndrome
2024-01-01 Consiglieri, G.; Tucci, F.; De Pellegrin, M.; Guerrini, B.; Cattoni, A.; Risca, G.; Scarparo, S.; Sarzana, M.; Pontesilli, S.; Mellone, R.; Gasperini, S.; Galimberti, S.; Silvani, P.; Filisetti, C.; Darin, S.; Forni, G.; Miglietta, S.; Santi, L.; Facchini, M.; Corti, A.; Fumagalli, F.; Cicalese, M. P.; Calbi, V.; Migliavacca, M.; Barzaghi, F.; Ferrua, F.; Gallo, V.; Recupero, S.; Canarutto, D.; Doglio, M.; Tedesco, L.; Volpi, N.; Rovelli, A.; la Marca, G.; Valsecchi, M. G.; Zancan, S.; Ciceri, F.; Naldini, L.; Baldoli, C.; Parini, R.; Gentner, B.; Aiuti, A.; Bernardo, M. E.
Titolo | Data di pubblicazione | Autore(i) | File |
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Bone marrow harvesting from paediatric patients undergoing haematopoietic stem cell gene therapy | 1-gen-2019 | Tucci, F.; Frittoli, M.; Barzaghi, F.; Calbi, V.; Migliavacca, M.; Ferrua, F.; Fumagalli, F.; Lorioli, L.; Castagnaro, L.; Facchini, M.; Fossati, C.; Zancan, S.; Massariello, P.; Manfredini, M.; Consiglieri, G.; Canarutto, D.; Recupero, S.; Calzatini, F.; Casiraghi, M.; Darin, S.; Antonioli, G.; Miniero, R.; Fiori, R.; Silvani, P.; Zambelli, M.; Marktel, S.; Gattillo, S.; Milani, R.; Santoleri, L.; Ciceri, F.; Biffi, A.; Cicalese, M. P.; Bernardo, M. E.; Aiuti, A. | |
Urogenital Abnormalities in Adenosine Deaminase Deficiency | 1-gen-2020 | Pajno, R.; Pacillo, L.; Recupero, S.; Cicalese, M. P.; Ferrua, F.; Barzaghi, F.; Ricci, S.; Marzollo, A.; Pecorelli, S.; Azzari, C.; Finocchi, A.; Cancrini, C.; Di Matteo, G.; Russo, G.; Alfano, M.; Lesma, A.; Salonia, A.; Adams, S.; Booth, C.; Aiuti, A. | |
Metachromatic leukodystrophy: A single-center longitudinal study of 45 patients | 1-gen-2021 | Fumagalli, F.; Zambon, A. A.; Rancoita, P. M. V.; Baldoli, C.; Canale, S.; Spiga, I.; Medaglini, S.; Penati, R.; Facchini, M.; Ciotti, F.; Sarzana, M.; Lorioli, L.; Cesani, M.; Natali Sora, M. G.; Del Carro, U.; Cugnata, F.; Antonioli, G.; Recupero, S.; Calbi, V.; Di Serio, C.; Aiuti, A.; Biffi, A.; Sessa, M. | |
Lentiviral haematopoietic stem-cell gene therapy for early-onset metachromatic leukodystrophy: long-term results from a non-randomised, open-label, phase 1/2 trial and expanded access | 1-gen-2022 | Fumagalli, Francesca; Calbi, Valeria; Natali Sora, Maria Grazia; Sessa, Maria; Baldoli, Cristina; Rancoita, Paola Maria V; Ciotti, Francesca; Sarzana, Marina; Fraschini, Maddalena; Zambon, Alberto Andrea; Acquati, Serena; Redaelli, Daniela; Attanasio, Vanessa; Miglietta, Simona; De Mattia, Fabiola; Barzaghi, Federica; Ferrua, Francesca; Migliavacca, Maddalena; Tucci, Francesca; Gallo, Vera; Del Carro, Ubaldo; Canale, Sabrina; Spiga, Ivana; Lorioli, Laura; Recupero, Salvatore; Fratini, Elena Sophia; Morena, Francesco; Silvani, Paolo; Calvi, Maria Rosa; Facchini, Marcella; Locatelli, Sara; Corti, Ambra; Zancan, Stefano; Antonioli, Gigliola; Farinelli, Giada; Gabaldo, Michela; Garcia-Segovia, Jesus; Schwab, Laetitia C; Downey, Gerald F; Filippi, Massimo; Cicalese, Maria Pia; Martino, Sabata; Di Serio, Clelia; Ciceri, Fabio; Bernardo, Maria Ester; Naldini, Luigi; Biffi, Alessandra; Aiuti, Alessandro | |
Long-term and real-world safety and efficacy of retroviral gene therapy for adenosine deaminase deficiency | 1-gen-2024 | Migliavacca, M.; Barzaghi, F.; Fossati, C.; Rancoita, P. M. V.; Gabaldo, M.; Dionisio, F.; Giannelli, S.; Salerio, F. A.; Ferrua, F.; Tucci, F.; Calbi, V.; Gallo, V.; Recupero, S.; Consiglieri, G.; Pajno, R.; Sambuco, M.; Priolo, A.; Ferri, C.; Garella, V.; Monti, I.; Silvani, P.; Darin, S.; Casiraghi, M.; Corti, A.; Zancan, S.; Levi, M.; Cesana, D.; Carlucci, F.; Pituch-Noworolska, A.; Abdelaziz, D.; Baumann, U.; Finocchi, A.; Cancrini, C.; Ladogana, S.; Meinhardt, A.; Meyts, I.; Montin, D.; Notarangelo, L. D.; Porta, F.; Pasquet, M.; Speckmann, C.; Stepensky, P.; Tommasini, A.; Rabusin, M.; Karakas, Z.; Galicchio, M.; Leonardi, L.; Duse, M.; Guner, S. N.; Di Serio, C.; Ciceri, F.; Bernardo, M. E.; Aiuti, A.; Cicalese, M. P. | |
Early skeletal outcomes after hematopoietic stem and progenitor cell gene therapy for Hurler syndrome | 1-gen-2024 | Consiglieri, G.; Tucci, F.; De Pellegrin, M.; Guerrini, B.; Cattoni, A.; Risca, G.; Scarparo, S.; Sarzana, M.; Pontesilli, S.; Mellone, R.; Gasperini, S.; Galimberti, S.; Silvani, P.; Filisetti, C.; Darin, S.; Forni, G.; Miglietta, S.; Santi, L.; Facchini, M.; Corti, A.; Fumagalli, F.; Cicalese, M. P.; Calbi, V.; Migliavacca, M.; Barzaghi, F.; Ferrua, F.; Gallo, V.; Recupero, S.; Canarutto, D.; Doglio, M.; Tedesco, L.; Volpi, N.; Rovelli, A.; la Marca, G.; Valsecchi, M. G.; Zancan, S.; Ciceri, F.; Naldini, L.; Baldoli, C.; Parini, R.; Gentner, B.; Aiuti, A.; Bernardo, M. E. |
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