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Titolo Data di pubblicazione Autore(i) File
Genome editing for scalable production of alloantigen-free lentiviral vectors for in vivo gene therapy 1-gen-2017 Milani, M; Annoni, A; Bartolaccini, S; Biffi, M; Russo, F; Nullt, Nulldi Tomaso; Raimondi, A; Lengler, J; Holmes, Mc; Scheiflinger, F; Lombardo, A; Cantore, A; Naldini, L.
GP64-pseudotyped lentiviral vectors target liver endothelial cells and correct hemophilia A mice 1-gen-2024 Milani, Michela; Canepari, Cesare; Assanelli, Simone; Merlin, Simone; Borroni, Ester; Starinieri, Francesco; Biffi, Mauro; Russo, Fabio; Fabiano, Anna; Zambroni, Desirèe; Annoni, Andrea; Naldini, Luigi; Follenzi, Antonia; Cantore, Alessio
Intra-arterial transplantation of HLA-matched donor mesoangioblasts in Duchenne muscular dystrophy 1-gen-2016 Cossu, Giulio; Previtali, Stefano C; Napolitano, Sara; Cicalese, Maria Pia; Tedesco, Francesco Saverio; Nicastro, Francesca; Noviello, Maddalena; Roostalu, Urmas; Natali Sora, Maria Grazia; Scarlato, Marina; De Pellegrin, Maurizio; Godi, Claudia; Giuliani, Serena; Ciotti, Francesca; Tonlorenzi, Rossana; Lorenzetti, Isabella; Rivellini, Cristina; Benedetti, Sara; Gatti, Roberto; Marktel, Sarah; Mazzi, Benedetta; Tettamanti, Andrea; Ragazzi, Martina; Imro, Maria Adele; Marano, Giuseppina; Ambrosi, Alessandro; Fiori, Rossana; Sormani, Maria Pia; Bonini, Chiara; Venturini, Massimo; Politi, Letterio S; Torrente, Yvan; Ciceri, Fabio
Loss of PIKfyve drives the spongiform degeneration in prion diseases 1-gen-2021 Lakkaraju, Asvin K K; Frontzek, Karl; Lemes, Emina; Herrmann, Uli; Losa, Marco; Marpakwar, Rajlakshmi; Aguzzi, Adriano
MECP2 mutations affect ciliogenesis: a novel perspective for Rett syndrome and related disorders 1-gen-2020 Frasca, A; Spiombi, E; Palmieri, M; Albizzati, E; Valente, M; Bergo, A; Leva, B; Kilstrup-Nielsen, C; Bianchi, F; Di Cunto, F; Landsberger, N.
Niacin-mediated Tace activation ameliorates CMT neuropathies with focal hypermyelination 1-gen-2016 Bolino, A; Piguet, F; Alberizzi, V; Pellegatta, M; Rivellini, C; Guerrero Valero, M; Noseda, R; Brombin, Chiara; Nonis, A; D’Adamo, P; Taveggia, C; Previtali, Sc
Nirmatrelvir treatment of SARS-CoV-2-infected mice blunts antiviral adaptive immune responses 1-gen-2023 Fumagalli, Valeria; Di Lucia, Pietro; Ravà, Micol; Marotta, Davide; Bono, Elisa; Grassi, Stefano; Donnici, Lorena; Cannalire, Rolando; Stefanelli, Irina; Ferraro, Anastasia; Esposito, Francesca; Pariani, Elena; Inverso, Donato; Montesano, Camilla; Delbue, Serena; Perlman, Stanley; Tramontano, Enzo; De Francesco, Raffaele; Summa, Vincenzo; Guidotti, Luca G; Iannacone, Matteo
Selective clearance of aberrant Tau proteins and rescue of neurotoxicity by transcription factor EB 1-gen-2014 Polito, Va; Li, H; Martini-Stoica, H; Wang, B; Yang, L; Xu, Y; Swartzlander, D; Palmieri, M; di Ronza, A; Lee, V; Sardiello, M; Ballabio, A; Zheng, H.
Therapeutic gene editing in CD34+ hematopoietic progenitors from Fanconi anemia patients. 1-gen-2017 Diez, B; Genovese, P; Roman rodriguez, Fj; Alvarez, L; Schiroli, G; Ugalde, L; Rodriguez perales, S; Sevilla, J; Nullc, nullDiaz De Heredia; Holmes, Mc; Lombardo, ANGELO LEONE; Naldini, Luigi; Bueren, Ja; Rio, P.
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