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Editing T cell specificity towards leukemia by zinc finger nucleases and lentiviral gene transfer 1-gen-2012 Provasi, E; Genovese, P; Lombardo, ANGELO LEONE; Magnani, Z; Liu Pei, Q; Reik, A; Chu, V; Paschon, D. E.; Zhang, L; Kuball, J; Camisa, B; Bondanza, Attilio; Casorati, G; Ponzoni, Maurilio; Ciceri, Fabio; Bordignon, Claudio; Greenberg, P. D.; Holmes, Mc; Gregory, Pd; Naldini, Luigi; Bonini, MARIA CHIARA
Targeted gene addition in human epithelial stem cells by zinc-finger nuclease-mediated homologous recombination. 1-gen-2013 Coluccio, A; Miselli, F; Lombardo, ANGELO LEONE; Marconi, A; Nullg, nullMalagoli Tagliazucchi; Gonçalves, Ma; Pincelli, C; Maruggi, G; Nullm, nullDel Rio; Naldini, Luigi; Larcher, F; Mavilio, F; Recchia, A.
iPSC-derived neural precursors exert a neuroprotective role in immune-mediated demyelination via the secretion of LIF 1-gen-2013 Laterza, C; Merlini, A; De Feo, D; Ruffini, F; Menon, R; Onorati, M; Fredrickx, E; Muzio, L; Lombardo, ANGELO LEONE; Comi, Giancarlo; Quattrini, A; Taveggia, C; Farina, C; Cattaneo, E; Martino, Gianvito
NY-ESO-1 Single Edited T Cells to Treat Multiple Myeloma without Inducing GvHD 1-gen-2014 Sara, Mastaglio; Pietro, Genovese; Zulma, Magnani; Elisa, Landoni; Barbara, Camisa; Giulia, Schiroli; Elena, Provasi; Lombardo, ANGELO LEONE; Andreas, Reik; Nicoletta, Cieri; Ponzoni, Maurilio; Ciceri, Fabio; Bordignon, Claudio; Holmes, Michael C.; Gregory, Philip D.; Naldini, Luigi; Bonini, MARIA CHIARA
Targeted gene therapy and cell reprogramming in Fanconi anemia 1-gen-2014 Rio, P; Baños, R; Lombardo, ANGELO LEONE; Quintana Bustamante, O; Alvarez, L; Garate, Z; Genovese, P; Almarza, E; Valeri, A; Díez, B; Navarro, S; Torres, Y; Trujillo, Jp; Murillas, R; Segovia, Jc; Samper, E; Surralles, J; Gregory, Pd; Holmes, Mc; Naldini, Luigi; Bueren, Ja
Loss of transcriptional control over endogenous retroelements during reprogramming to pluripotency 1-gen-2014 Friedli, M; Turelli, P; Kapopoulou, A; Rauwel, B; Castro díaz, N; Rowe, Hm; Ecco, G; Unzu, C; Planet, E; Lombardo, ANGELO LEONE; Mangeat, B; Wildhaber, Be; Naldini, Luigi; Trono, D.
Targeted genome editing in human repopulating haematopoietic stem cells 1-gen-2014 Genovese, P; Schiroli, G; Escobar, G; Di Tomaso, T; Firrito, C; Calabria, A; Moi, D; Mazzieri, R; Bonini, MARIA CHIARA; Holmes, Mc; Gregory, Pd; van der Burg, M; Gentner, B; Montini, E; Lombardo, ANGELO LEONE; Naldini, Luigi
Genome editing: a tool for research and therapy: Targeted genome editing hits the clinic 1-gen-2014 Lombardo, ANGELO LEONE; Naldini, Luigi
Targeted gene correction in osteopetrotic-induced pluripotent stem cells for the generation of functional osteoclasts 1-gen-2015 Neri, T; Muggeo, S; Paulis, M; Caldana, Me; Crisafulli, L; Strina, D; Focarelli, Ml; Faggioli, F; Recordati, C; Scaramuzza, S; Scanziani, E; Mantero, S; Buracchi, C; Sobacchi, C; Lombardo, ANGELO LEONE; Naldini, Luigi; Vezzoni, P; Villa, A; Ficara, F.
Leukocytes recruited by tumor-derived HMGB1 sustain peritoneal carcinomatosis 1-gen-2016 Cottone, L; Capobianco, A; Gualteroni, C; Monno, A; Raccagni, I; Valtorta, S; Canu, T; De Tomaso, T; Lombardo, ANGELO LEONE; Esposito, Antonio; Moresco, Rm; DEL MASCHIO, Alessandro; Naldini, Luigi; ROVERE QUERINI, Patrizia; Bianchi, MARCO EMILIO; Manfredi, ANGELO ANDREA M. A.
Inheritable Silencing of Endogenous Genes by Hit-and-Run Targeted Epigenetic Editing 1-gen-2016 Amabile, Angelo; Migliara, Alessandro; Capasso, Paola; Biffi, Mauro; Cittaro, Davide; Naldini, Luigi; Lombardo, ANGELO LEONE
Genome editing for scalable production of alloantigen-free lentiviral vectors for in vivo gene therapy 1-gen-2017 Milani, M; Annoni, A; Bartolaccini, S; Biffi, M; Russo, F; Nullt, Nulldi Tomaso; Raimondi, A; Lengler, J; Holmes, Mc; Scheiflinger, F; Lombardo, A; Cantore, A; Naldini, L.
NY-ESO-1 TCR single edited stem and central memory T cells to treat multiple myeloma without graft-versus-host disease 1-gen-2017 Mastaglio, Sara; Genovese, Pietro; Magnani, Zulma; Ruggiero, Eliana; Landoni, Elisa; Camisa, Barbara; Schiroli, Giulia; Provasi, Elena; Lombardo, Angelo; Reik, Andreas; Cieri, Nicoletta; Rocchi, Martina; Oliveira, Giacomo; Escobar, Giulia; Casucci, Monica; Gentner, Bernhard; Spinelli, Antonello; Mondino, Anna; Bondanza, Attilio; Vago, Luca; Ponzoni, Maurilio; Ciceri, Fabio; Holmes, Michael C; Naldini, Luigi; Bonini, Chiara; Lombardo, ANGELO LEONE
Therapeutic gene editing in CD34+ hematopoietic progenitors from Fanconi anemia patients. 1-gen-2017 Diez, B; Genovese, P; Roman rodriguez, Fj; Alvarez, L; Schiroli, G; Ugalde, L; Rodriguez perales, S; Sevilla, J; Nullc, nullDiaz De Heredia; Holmes, Mc; Lombardo, ANGELO LEONE; Naldini, Luigi; Bueren, Ja; Rio, P.
Preclinical modeling highlights the therapeutic potential of hematopoietic stem cell gene editing for correction of SCID-X1 1-gen-2017 Schiroli, Giulia; Ferrari, Samuele; Conway, Anthony; Jacob, Aurelien; Capo, Valentina; Albano, Luisa; Plati, Tiziana; Castiello, Maria C.; Sanvito, Francesca; Gennery, Andrew R.; Bovolenta, Chiara; Palchaudhuri, Rahul; Scadden, David T.; Holmes, Michael C.; Villa, Anna; Sitia, Giovanni; Lombardo, Angelo; Genovese, Pietro; Naldini, Luigi
IL-10-Engineered Human CD4+ Tr1 Cells Eliminate Myeloid Leukemia in an HLA Class I-Dependent Mechanism 1-gen-2017 Locafaro, Grazia; Andolfi, Grazia; Russo, Fabio; Cesana, Luca; Spinelli, Antonello; Camisa, Barbara; Ciceri, Fabio; Lombardo, ANGELO LEONE; Bondanza, Attilio; Roncarolo, MARIA GRAZIA; Gregori, Silvia
Patient-Specific iPSC-Derived Endothelial Cells Provide Long-Term Phenotypic Correction of Hemophilia A 1-gen-2018 Olgasi, C.; Talmon, M.; Merlin, S.; Cucci, A.; Richaud-Patin, Y.; Ranaldo, G.; Colangelo, D.; Di Scipio, F.; Berta, G. N.; Borsotti, C.; Valeri, F.; Faraldi, F.; Prat, M.; Messina, M.; Schinco, P.; Lombardo, A.; Raya, A.; Follenzi, A.
T-cell defects in patients with ARPC1B germline mutations account for combined immunodeficiency 1-gen-2018 Brigida, I.; Zoccolillo, M.; Cicalese, M. P.; Pfajfer, L.; Barzaghi, F.; Scala, S.; Oleaga-Quintas, C.; Alvarez-Alvarez, J. A.; Sereni, L.; Giannelli, S.; Sartirana, C.; Dionisio, F.; Pavesi, L.; Benavides-Nieto, M.; Basso-Ricci, L.; Capasso, P.; Mazzi, B.; Rosain, J.; Marcus, N.; Lee, Y. N.; Somech, R.; Degano, M.; Raiola, G.; Caorsi, R.; Picco, P.; Velez, M. M.; Khourieh, J.; Arias, A. A.; Bousfiha, A.; Issekutz, T.; Issekutz, A.; Boisson, B.; Dobbs, K.; Villa, A.; Lombardo, A.; Neven, B.; Moshous, D.; Casanova, J. -L.; Franco, J. L.; Notarangelo, L. D.; Scielzo, C.; Volpi, S.; Dupre, L.; Bustamante, J.; Gattorno, M.; Aiuti, A.
Reversible immortalisation enables genetic correction of human muscle progenitors and engineering of next-generation human artificial chromosomes for Duchenne muscular dystrophy 1-gen-2018 Benedetti, Sara; Uno, Narumi; Hoshiya, Hidetoshi; Ragazzi, Martina; Ferrari, Giuliana; Kazuki, Yasuhiro; Moyle, Louise Anne; Tonlorenzi, Rossana; Lombardo, Angelo; Chaouch, Soraya; Mouly, Vincent; Moore, Marc; Popplewell, Linda; Kazuki, Kanako; Katoh, Motonobu; Naldini, Luigi; Dickson, George; Messina, Graziella; Oshimura, Mitsuo; Cossu, Giulio; Tedesco, Francesco Saverio
TRPML1 links lysosomal calcium to autophagosome biogenesis through the activation of the CaMKKβ/VPS34 pathway 1-gen-2019 Scotto Rosato, A.; Montefusco, S.; Soldati, C.; Di Paola, S.; Capuozzo, A.; Monfregola, J.; Polishchuk, E.; Amabile, A.; Grimm, C.; Lombardo, A.; De Matteis, M. A.; Ballabio, A.; Medina, D. L.
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