Merosin deficient congenital muscular dystrophy type 1A: An international workshop on the road to therapy 15-17 November 2019, Maastricht, the Netherlands / Smeets, Hjm; Verbrugge, B; Springuel, P; Voermans, Nc; MDC1A Workshop Group: Giulio, Cossu; René de, Coo; Christos, Diamantidis; Eric, Dragendorf; Madeleine, Durbeej-Hjalt; Gustavo, Dziewczapolski; Corrie, Erasmus; Reghan, Foley; Sweta, Girgenrath; Leonardo Zingler, Herrero; Dwi, Kemaladewi; Andrea, Klein; Marie-Julie, Lemmens; Lotte van de, Loo; Previtali, S; Markus, Ruegg; Adnan Abdulaziz, Said; Maurilio, Sampaolesi; Anna, Sarkozy; Hemant, Sawnani; Dirk Jan, Stelwagen; Heleen, Stelwagen; Haluk, Topaloglu; Florence van, Tienen; Peter, Yurchenco; Teun van, Zutphen. - In: NEUROMUSCULAR DISORDERS. - ISSN 0960-8966. - 31:7(2021), pp. 673-680. [10.1016/j.nmd.2021.04.003]

Merosin deficient congenital muscular dystrophy type 1A: An international workshop on the road to therapy 15-17 November 2019, Maastricht, the Netherlands

Previtali S;
2021-01-01

2021
Clinical spectrum; MDC1A/LAMA2 disease; Natural history; Therapeutic strategies
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